赵玉洁：白血病不是绝症：为什么儿童急性淋巴细胞白血病治愈率能超过80%？
在很多人的认知里，白血病依然和“绝症”划等号。但事实是，儿童急性淋巴细胞白血病——儿童白血病中最常见的类型，目前的治愈率已经超过80%，在一些顶尖的儿童血液中心甚至达到90%以上。一个曾经让人谈之色变的疾病，是如何被一步步攻克的呢？
答案藏在三个关键词里：精准的危险分层、强化的联合化疗、以及全面的支持治疗。
先说危险分层。儿童急性淋巴细胞白血病并非一种单一的疾病，而是一组异质性很强的疾病。同样是“急淋”，不同孩子的癌细胞有不同的基因突变、不同的染色体核型、不同的免疫表型。有的类型对化疗非常敏感，有的则相对耐药。现代治疗的第一步，是在确诊后根据初诊时的白细胞数、发病年龄、基因特征、以及化疗第8天和第33天的微小残留病水平，把患儿分成低危、中危和高危三个层次。低危的孩子可以用相对温和的化疗方案，避免过度治疗带来的毒副作用；高危的孩子则要上更强的方案，甚至需要造血干细胞移植。这种“看人下菜碟”的精准分层，把有限的医疗资源用在了最需要的孩子身上，也避免了低危患儿被“过度化疗”。
其次是联合化疗方案的科学设计。儿童急淋的化疗不是用一种药，而是多种药物按照严格的时序组合使用。整个治疗周期长达两到三年，分为诱导缓解、巩固强化、髓外白血病防治、维持治疗等多个阶段。诱导缓解阶段用4到6种药物联合攻击，目标是让癌细胞比例降到5%以下，超过95%的孩子在第一个月内就能达到完全缓解。随后的巩固和强化阶段，用大剂量的甲氨蝶呤、阿糖胞苷等药物清除残存的“漏网之鱼”。维持治疗阶段则以低强度、长期的口服化疗为主，持续到总疗程结束。这种“地毯式轰炸”加“长期清扫”的策略，最大程度地杀灭了体内所有的白血病细胞。
第三个关键因素是髓外白血病的防治。大脑和睾丸是化疗药物的“避难所”，因为血脑屏障和血睾屏障会阻止大部分药物进入。如果不做特殊处理，白血病细胞很容易躲在这些庇护所里，等到全身化疗结束后再卷土重来。现代方案通过鞘内注射化疗药物——也就是在腰椎处穿刺，直接把药打到脑脊液里——以及大剂量全身化疗，有效清除了中枢神经系统的白血病细胞。对男孩还要做睾丸的局部放疗或化疗，大大降低了髓外复发的风险。
如果说化疗方案是“矛”，那么支持治疗就是“盾”。儿童急淋的化疗强度很大，骨髓抑制期孩子几乎没有免疫力，一次普通的感染就可能致命。现代儿科血液病房普遍配备层流床或层流病房，严格的手卫生和无菌操作，加上高效抗生素、抗真菌药物的合理使用，让感染相关的死亡率从过去的30%以上降到了1%以下。输注血小板和红细胞，让患儿能够安全度过骨髓抑制期。止吐药、营养支持、疼痛管理，这些看似辅助的治疗，实则是保证化疗能够按时、足量完成的基石。
儿童急淋之所以比成人白血病预后好得多，还有一个生物学上的原因：儿童的癌细胞往往携带更多对化疗敏感的基因突变，而且儿童的身体能够耐受更高强度的化疗，恢复也更快。同样的方案用在老年人身上，毒副作用可能就无法承受。
当然，80%以上的治愈率不等于100%。仍然有少数高危或复发的孩子需要更进一步的治疗，比如CAR-T细胞免疫治疗、靶向药物、造血干细胞移植。但即便是复发的患儿，现在也有了更多的挽救治疗手段。
所以，当你的孩子或你认识的孩子被诊断为急性淋巴细胞白血病时，请不要立刻陷入绝望。这是一个现代医学已经能够有效治愈的疾病。治疗过程确实艰苦——两年的化疗，频繁的腰穿和骨穿，感染的风险，脱发和呕吐——但绝大多数孩子能够走出医院，重返学校，长大成人，结婚生子。白血病不是绝症，这句话在儿童急淋身上，已经是确凿的事实。
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